霉酚酸酯用于免疫性血小板减少症的一线治疗

        背景

　　免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性疾病，伴有出血风险和疲劳。推荐的免疫性血小板减少症一线治疗是高剂量糖皮质激素，但副作用大，反应多变和复发率高是严重的缺点。

　　方法

　　在英国进行的这项多中心，开放标签，随机对照试验中，我们将成人免疫性血小板减少症患者按1:1的比例分配给仅使用糖皮质激素（标准治疗）或联合使用糖皮质激素与霉酚酸酯的一线治疗。主要疗效结果是治疗失败，定义为血小板计数低于30×109/L，并开始二线治疗，在时间-事件分析中评估。次要终点是反应率，副作用，出血发生率，患者报告的生活质量指标和严重不良事件。

　　结果

　　共有 120 名免疫性血小板减少症患者接受随机分组（男性 52.4%；平均年龄 54 岁 [范围 17 至 87]；平均血小板水平，7×109/L），并在开始试验治疗后随访长达 2 年。霉酚酸酯组的治疗失败率低于仅使用糖皮质激素组（22% [59 名患者中的 13 名] vs. 44% [61 名患者中的 27 名]；风险比，0.41；范围，0.21 至 0.80；P=0.008）和更大的反应（91.5% 的患者血小板计数大于 100×109/L vs. 63.9%；P<0.001）。我们没有发现两组在出血、抢救治疗或治疗副作用（包括感染）方面存在差异的证据。然而，霉酚酸酯组的患者报告的身体功能和疲劳方面的生活质量结果比仅使用糖皮质激素组的患者更差。

　　结论

　　将霉酚酸酯添加到糖皮质激素中用于免疫性血小板减少症的一线治疗可产生更大的反应，并降低难治性或复发性免疫性血小板减少症的风险，但生活质量有所下降。